Gen terapisi gören ilk Hunter sendromu hastası gösterdiği gelişmeyle dikkati çekti

BBC’nin haberine göre, geçen yıl, vücutta ve beyinde ilerleyici hasara yol açan Hunter sendromu teşhisi konan 3 yaşındaki Oliver, tedavi öncesinde hatalı bir gen sebebiyle hücrelerin sağlıklı kalması için hayati önem taşıyan bir enzimi üretemiyordu.

Dünyada bir ilk olarak, İngiltere’de gen terapisi ile Oliver’ın hücrelerini değiştirerek hastalığını durdurmaya yönelik Manchester Üniversitesi ile işbirliği içinde Royal Manchester Çocuk Hastanesi’nde çalışma gerçekleştirildi.

ABD’nin California eyaletinde yaşayan Oliver, tedaviden 3 ay sonra sonuçları görmek için Manchester’a geldiğinde, konuşma ve hareket kabiliyetinde ilerleme yaşandığı, kendi enzimlerini üretebildiği görüldü.

Klinik çalışmaya başkanlık eden isimlerden Prof. Dr. Simon Jones, 20 yıldır Oliver gibi bir çocuğu beklediğini belirterek, gelinen aşamayı “heyecan verici” olarak nitelendirdi.

Ağustos ayında yapılan kontrollerde gen tedavisinin işe yaradığı doğrulanırken, Prof. Dr. Jones, Oliver’ın geliştiği, öğrendiği, yeni kelimeler ve yeni beceriler edindiği ve çok daha kolay hareket ettiği değerlendirmesinde bulundu.

Oliver dahil 5 çocuğun dahil olduğu çalışmada bu kişilerin en az 2 yıl boyunca gözlemleneceği aktarılırken, çalışmanın başarılı olduğunun düşünülmesi halinde hastane ve üniversitenin tedaviyi lisanslamak için bir biyoteknoloji firmasıyla ortaklık kurmayı umduğu belirtildi.