Huntington hastalığında tarihi gelişme: Yeni tedavi yüzde 75 yavaşlatıyor

BBC’nin haberine göre, İngiltere’deki University College London (UCL) Huntington Hastalığı Merkezi Direktörü Prof. Sarah Tabrizi, 12 ila 18 saatlik hassas beyin ameliyatı sırasında uygulanan yeni gen terapisine ilişkin açıklama yaptı. Tabrizi, benzeri nörolojik dejenerasyon hastalıklar gibi beyindeki proteinlerin anormal bir şekle girip birbirine yapışmasıyla başlayan Huntington hastalığının ilk kez tedavi edildiğini duyurdu.

Profesör Tabrizi, kalıtsal bir hastalık olan Huntington için gen terapisi ile gen baskılama teknolojisini birleştiren tedavinin tek dozla, toksik protein seviyesini kalıcı olarak azaltmayı hedeflediğini belirtti. Tedaviyi geliştiren “uniQure” firmasından yapılan açıklamada, tedavinin uygulandığı 29 kişide 3 yılın ardından hastalığın ortalama yüzde 75 yavaşladığı ve verilerin beyin hücrelerini kurtardığını gösterdiği kaydedildi.

Tabrizi, “Hastalığın normalde bir yılda beklenen kötüleşme seviyesinin tedavi sonrasında 4 yıla kadar yavaşladığı anlamına geliyor. Bu da hastalara onlarca yıl kaliteli bir yaşam şansı sunuyor.” ifadelerini kullandı. Hastalığın yüzde 75 yavaşlamasının beklenmedik bir sonuç olduğunu belirten Tabrizi, tedavi edilen hastalara ilişkin detayları paylaşmadı.

İlgili araştırmayı yürütenlerden Profesör Ed Wild, tedavinin etkisinin “ömür boyu sürmesinin” beklendiğini belirtse de lisans alınmasının ardından bu tedavinin hastalar için maliyetli olabileceğini belirtti.

Huntington hastalığı, beyindeki proteinlerin anormal bir şekle girip birbirine yapışmasıyla başlıyor. Bu zararlı protein yığınları, çevresindeki proteinlerin de yanlış katlanmasına ve kümelenmesine sebebiyet veriyor.